一針1348萬元罕見病新藥將落地中國 為何如此之貴？_MPS

繼2021年11月“120萬元一針”抗癌藥進入醫保談判引發市場熱議后，近期一針1348萬元的罕見病新藥將落地中國，再次吸引人們對醫藥行業的關注目光。

中國國家藥監局藥品審評中心公示，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮的藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可，在2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。該藥目前定價為一針212.5萬美元，折合人民幣約1348萬元。

對于如此高價的創新藥，有人質疑這是一種定價失控的行為，而另一邊的支持者也指出，諾華找到了治愈這種罕見疾病新的新方法。2021年國家醫保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫保目錄，其中便包括用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物Spinraza，該藥物在國內此前定價接近70萬元人民幣一針，每年需反復注射且屬于完全自費藥物，納入醫保后費用降為3.3萬元人民幣一針。

分析師：XCM v3被合并 將有利于DOT價格回升:金色財經報道，Polkadot 創始人 Gavin Wood 在社交媒體發文稱，經過整整 15 個月的開發，Polkadot XCM v3 終于被合并。將啟動橋、跨鏈鎖定、交換、NFT、條件、上下文跟蹤等功能。據悉，XCM v3即將在 Kusama 上通過治理啟動，其主要的新功能包括可編程性、將中繼鏈的功能分解到不同的平行鏈上、在不同鏈之間橋接，從而可以跨平行鏈甚至跨生態地去構建一些應用。

對此，小牛精選特邀分析師投資總結表示，目前DOT價格已經從牛市最高價55美元，已經跌掉了90%。Polkadot XCM v3完成合并將啟動橋、跨鏈鎖定、NFT等功能，將對其價格的回升具有長期的積極效應。[2023/1/18 11:19:11]

同樣是治療脊髓性肌萎縮癥，何以價格差距如此巨大？納入醫保降價的藥物Spinraza并不是新藥，其在全球市場已經基本實現盈利，而且患者需要每年反復注射。1348萬元一針的新藥Zolgensma，患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能實現長期緩解甚至治愈。

火必第4季度銷毀65.3萬HT，約合417萬USDT:1月15日消息，Huobi披露第4季度銷毀了653,000 HT（約合4,174,000 USDT），截至2023年1月15日，共銷毀了2.96億HT。[2023/1/15 11:12:58]

平安證券在研報中指出，2021年醫保首次出現年用藥金額百萬級別的罕見病藥品，其進醫保報出“地板價”，是綜合考慮支付體系、競爭格局等因素的結果，對其他高價藥并不適用。我國醫保定位愈加清晰，在此背景下對接商業保險或成為高價值創新藥商業化新常態。

Slope安全事件更新：6月24日的錢包版本向Sentry發送了私鑰，無法證明根本原因在于Slope:8月17日消息，Slope今日公布了8月2日安全事件相關外部審計報告。報告稱，分析表明，2022年6月24日發布的Slope錢包版本向Sentry的服務發送了私鑰或助記詞（報告所涉及的Sentry服務是指Slope團隊私下部署的Sentry服務，并非Sentry官方提供的接口和服務）。但是，從對Slope錢包應用的調查到現在，無法明確證明事件的根本原因在于Slope錢包，于是慢霧安全團隊開始在Slope服務器上進行分析取證，需要進一步的證據來解釋這次事件的根本原因。

目前，通過對鏈下服務器和相關的后端服務的分析發現，未發現直接入侵外圍服務器的漏洞點，未發現服務器入侵痕跡。在對服務器入侵痕跡分析中，未發現服務器入侵痕跡。但可疑IP（113.*.*.*,114.*.*.*,153.*.*.*）仍需排查，此外，未在客戶端-服務器通信中發現DNS劫持的證據。在鏈上分析中，風險資本評估未發現大額可轉移風險資金和潛在風險資金。截至本文發表時，被盜資金并未進一步轉移。[2022/8/17 12:31:05]

巨豐投資首席投資顧問張翠霞對《證券日報》記者表示，近年來越來越多的罕見病創新藥進入中國市場，而且從審批速度看，效率越來越高。這種現象進一步刺激了國內藥企的創新研發熱情，罕見病新藥研發領域的市場景氣度也在不斷提升，相關公司獲得了更多的資本青睞與投資。

張翠霞說：“有國外研究機構公布的數據顯示，一款新藥的研發成本，包括失敗的研發管線的平均成本約在10億到20億美元之間，而研發時間往往需要10至15年，要經歷藥物發現、臨床前研究、臨床實驗、上市4個關鍵階段，其中第三個階段最為耗時，一般需要5至7年，這還是站在藥物研發成功的基礎上，如果失敗了基本上一切都付諸東流。為鼓勵新藥研發，近年來國內出臺了一系列政策，包括優化審評審批、臨床試驗數據標準化和知識產權保護等，意在降低藥企研發成本。通過引入國際醫藥巨頭的高價創新藥，用‘鯰魚效應’攪動國內創新藥研發情緒，也是政策的一個方向。”

近年來國內藥企也通過自研和并購拓展罕見病藥物研發管線，如北海康成已獲批上市3款罕見病藥物，其中一款還是我國首次獲得批準上市治療MPSII的罕見病藥物，滿足了我國治療需求的缺口；亞盛醫藥原創一類新藥奧雷巴替尼片于2021年11月25日獲國家藥監局批準上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥。

國信證券高級研究員張立超告訴《證券日報》記者，受集采的影響，越來越多的醫藥公司投身醫藥研發和醫療服務，醫藥板塊的市場熱度和投資者關注焦點正朝著醫藥創新與產業升級的方向轉移。

在新藥研發布局上，上市公司復星醫藥、恒瑞醫藥都有超過十款臨床項目。

張立超說：“高價創新藥背后是企業高投入與高回報。由于罕見病藥物在研發過程中與普通藥物相比存在著研發成本和風險更高的特性，因此其研發難度更大，研發成果價值更凸顯，目前國內該領域還處于藍海市場。”

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